Γονιδιακή θεραπεία για την πρόληψη της νόσου του Αλτσχάιμερ

Feb 27, 2022

Επικοινωνία:jerry.he@wecistanche.com


02

Το Cistanche είναι πολύ καλό για τη νόσο του Αλτσχάιμερ


_20220227172308(1)

Οι ερευνητές εισήγαγαν με επιτυχία ένα προστατευτικό γονίδιο κατάΑλτσχάιμερνόσοςστα ανθρώπινα κύτταρα.

1645954200(1)

Ερευνητές από την Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου Laval του Καναδά και το Ερευνητικό Κέντρο Université Québec-Laval επεξεργάστηκαν με επιτυχία τα γονιδιώματα των ανθρώπινων κυττάρων που αναπτύχθηκαν in vitro, εισάγοντας μια μετάλλαξη που θα μπορούσε να προσφέρει στους ασθενείς τη νόσο του Αλτσχάιμερ. προστασία από ασθένειες. Λεπτομέρειες για την ανακάλυψη δημοσιεύτηκαν πρόσφατα στο The CRISPR Journal.

1645954244(1)

Έρευνα που δημοσιεύτηκε στο "The CRISPR Journal" (τελευταίος παράγοντας αντίκτυπου: 6.071) στις 7 Φεβρουαρίου 2022

«Ορισμένες γενετικές μεταλλάξεις αυξάνουν τον κίνδυνοΑλτσχάιμερνόσος, αλλά υπάρχει μια μετάλλαξη που μειώνει αυτόν τον κίνδυνο», είπε ο επικεφαλής συγγραφέας καθηγητής Jacques-P Tremblay, «μια σπάνια μετάλλαξη που εντοπίστηκε στον ισλανδικό πληθυσμό το 2012. Η μετάλλαξη δεν έχει γνωστά μειονεκτήματα για τους φορείς και μειώνει τον κίνδυνοΑλτσχάιμερνόσος. Χρησιμοποιώντας μια βελτιωμένη έκδοση του εργαλείου γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR, μπορέσαμε να επεξεργαστούμε το γονιδίωμα των ανθρώπινων κυττάρων για να εισάγουμε αυτήν τη μετάλλαξη».

Οι εγκέφαλοι τωνΑλτσχάιμερΟι ασθενείς έχουν αμυλοειδείς πλάκες που προκαλούν το θάνατο των νευρώνων λόγω των τοξικών επιπέδων τους. Αυτές οι πλάκες σχηματίζονται μετά τη διάσπαση της πρόδρομης πρωτεΐνης του αμυλοειδούς από ένα ένζυμο που ονομάζεται β-εκκριτάση. "Η ισλανδική μετάλλαξη καθιστά δυσκολότερο για το ένζυμο να διασπάσει την πρόδρομη πρωτεΐνη του αμυλοειδούς. Ως αποτέλεσμα, υπάρχει λιγότερος σχηματισμός αμυλοειδών πλακών", εξήγησε ο Tremblay.

11

1645954301(1)

Ο Δρ Ζακues-P Tremblay

Θεωρητικά, η εισαγωγή της ισλανδικής γονιδιακής μετάλλαξης στο γονιδίωμα των ανθρώπων που κινδυνεύουν να αναπτυχθούνΑλτσχάιμερνόσοςθα μπορούσε να αποτρέψει ή να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου. «Δυστυχώς, δεν μπορούμε να επιστρέψουμε και να επιδιορθώσουμε τη βλάβη που προκάλεσε τον θάνατο των νευρώνων», είπε ο Tremblay, «έτσι αυτή η θεραπεία είναι ιδιαίτερα κατάλληλη για άτομα από οικογένειες που επηρεάζονται από αυτή τη γενετική διαταραχή, μια οικογενειακήΑλτσχάιμερνόσος. Η ασθένεια εκδηλώνεται ως προβλήματα μνήμης μεταξύ 35 και 40 ετών. Εάν είναι επιτυχής, θα μπορούσε επίσης να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία της πιο κοινής μορφής σποραδικώνΑλτσχάιμερνόσος, η οποία συνήθως αναπτύσσει πρώιμα συμπτώματα της νόσου μετά την ηλικία των 65 ετών."

1645954448(1)

Σύμφωνα με τους ερευνητές, η πρόκληση τώρα είναι να βρεθεί ένας τρόπος να επεξεργαστούμε τα γονιδιώματα εκατομμυρίων εγκεφαλικών κυττάρων. "Διερευνούμε διαφορετικές δυνατότητες, συμπεριλαμβανομένης της χρήσης μη μολυσματικών ιών για την παροχή συμπλεγμάτων επεξεργασίας μέσα στους νευρώνες. Τώρα που η απόδειξη της ιδέας έχει καθιερωθεί σε ανθρώπινα κύτταρα in vitro, θα είμαστε σε θέση να το κάνουμε αυτό σε έναν νευρώνα που εμφανίζειΑλτσχάιμερνόσος. Δοκιμάστε αυτή τη μέθοδο σε ποντίκια. Εάν αυτά τα ευρήματα είναι πειστικά, ελπίζουμε να πραγματοποιήσουμε μια μικρή μελέτη σε άτομα ηλικίας μεταξύ 35 και 40 ετών που έχουν μια γενετική μετάλλαξη που προκαλείΑλτσχάιμερνόσος», είπε ο Τρέμπλεϊ.

06

Πηγή:Université Laval

Άλλο ένα βήμα προς τη γονιδιακή θεραπεία γιαΑλτσχάιμερ

Αναφορά:

Tremblay G, Rousseau J, Mbakam CH, Tremblay JP. Εισαγωγή της Ισλανδικής Μετάλλαξης (A673T) από την Prime Editing: A Potential Preventive Treatment for Familial and SporadicΑλτσχάιμερΝόσος. CRISPR J. 2022 Feb 7. doi: 10.1089/crispr.2021.0085. Epub πριν από την εκτύπωση. PMID: 35133877.


Μπορεί επίσης να σας αρέσει